基因治疗（三）

基因治疗（三）

　　危险性与问题

　　（1）人体基因治疗试验的危险性
　　病毒感染的细胞，通常不只一种。这样，当病毒载体携带基因进入人体，它们改变的不仅是靶细胞。而且，当基因被加入DNA中时，也存在新基因加错地方的可能，因而导致癌症或其它损害的危险。

　　当DNA直接注入肿瘤，或使用脂质体传递系统时，也存在外来基因擅自进入生殖细胞（精子或卵子）而产生遗传变异的微小机会，虽然这种情况在动物试验时尚未发生过。

　　科学家还担心：转入的基因“过分表达”，合成过多原先没有的蛋白质产生危害的可能；转入的基因引起发炎或免疫反应的可能；特别是当试验重复时，病人的病毒会感染其他人或进入外界的可能。 　　因此，科学家用动物试验和其它预防措施来估计和避免这些危险。这些安全措施是成功的：至今为止，这些问题尚没有发生在一例人体基因治疗试验中。

　　（2）对药物的影响
　　在本世纪，基因疗法会重新界定药物使用。基因疗法肯定会成为一种有力的武器，用于治疗4千多种已知的基因紊乱症，以及心脏病、癌症、关节炎和其它疾病。

　　最初，即使是基因疗法的倡议者也认为基因疗法对于治疗遗传紊乱（例如膀胱纤维症或血友病）的作用很有限。但是现在，美国国家健康学会及其它地方的科学家不仅正在研究永久治愈某些明显基因疾病的可能性，而且也在研究治疗大量的其它疾病（例如心脏病、艾滋病和癌症）。 　　这些新的治疗方法会增加健康保健的费用。但另一方面，基因疗法有可能用于预防或治愈目前使数百万美国人死亡或致残的疾病。如果这样的话，基因疗法就可能对健康保健产生革命性的变革，它可以消除或减少用于改善症状但不能治愈疾病的药物和治疗的花费。

　　（3）社会和伦理问题
　　总的来说，基因疗法面临的问题与任何一个重大新技术发展时所面临的问题是一样的。这些技术能实现很多益处，但也会由于滥用而带来危害。

　　基因疗法目前着重于纠正基因缺陷和治疗危害生命的疾病，有规章制度用于管理这类研究。但未来的几十年，当基因治疗技术变得简单和容易实现时，社会将需要处理更加复杂的问题。

　　其中一个问题是基因治疗可能从遗传物质上改变人的精子或卵子，从而永远改变了人的遗传基因。另外一个可能是基因干涉会提高人的能力，例如提高记忆力和智力。

　　种系基因治疗会永远改变个体后代的基因品质，从而影响人的基因。虽然这些改变可能会朝向好的方面，但是技术或判断上的失误会导致严重的后果。

　　有人忧虑基因治疗仅会成为有权有势之人的奢侈品。也有人担心这项技术的广泛使用会重新定义“正常人”，例如把矮的、相貌平常的或仅是中等资质的人排除在外。而且，一些人不管“三七二十一”，总把所有的基因操作与以前的滥用“优生学”联系在一起。

　　（4）未来发展问题
　　科学家需要知道怎样分离基因并注入干（或源）血液细胞，从而治疗免疫和血液紊乱。
　　科学家还需要发现更容易和更好的办法来传递基因进入体内。为了有效治疗癌症、艾滋病及其它疾病，他们需要开发可以直接注入病人身体的载体。这些载体必须准确进入遍布全身的靶细胞（如癌细胞）中，并把所需基因嵌入细胞的DNA中。

　　新载体目前正在试验，新载体包括有腺病毒和脂质体。腺病毒与逆转录酶病毒不同，可以转移遗传物质到不分裂的细胞（在肺里发现的细胞）中；脂质体能粘附在某些细胞上（包括肿瘤细胞），并把基因注入这些细胞。

　　在两个方面还需要发展：把基因始终传递到病人遗传物质的准确位置的方法（消灭基因转移诱发癌症的危险），以及保证移植的基因正好受人体正常生理信号控制的能力。胰岛素就是一个例子：一种蛋白质只有在适当的时间，产生适当的量，才会对病人有利而不是有害。虽然科学家正努力解决这些问题，但何时能攻克这些障碍还无法预测。

　　审批程序

　　在美国，试验提案或草案必须由科学家协会至少两个评审部门通过并由协会批准。草案还必须由国家健康学会（NIH）的DNA重组顾问委员会（RAC）批准，并由学会会长签字认可。所有草案还必须经美国食品药品管理局批准。

　　任何在人体上进行的试验都必须十分谨慎。基因治疗在特殊情况下是一种很好的技术，但由于应用不久，经验还很少，因此科学家在应用基因疗法时，必须特别谨慎。

　　几年以前，美国国家健康学会（NIH）就制定了方针来管理基因治疗，以及成立DNA重组委员会（RAC）来评审基因治疗方案和监控正在进行的试验。NIH资助的试验必须得到RAC的批准。RAC会议对公众开放，电视和杂志也经常会报道。

　　所有在美国进行的基因治疗试验还必须得到美国食品药品管理局（FDA）的批准。此外，其它许多国家也制定了条例来管理基因治疗。所有这些措施都是为了最大限度减少基因治疗引起危害的可能性。